Drie jaar geleden werd ik gebeld of ik mee wilde doen aan een trial voor een nieuw medicijn tegen sarcoïdose. ‘Helaas’ was ik toen zwanger van onze jongste en ging het niet door. Hoe fijn is het dan nu, dat Jules Prast, collegapatiënt en collegaredacteur bij SarcoScoop, een artikel schrijft over dit nieuw ophanden zijnde medicijn! Hoopvol nieuws want misschien over 5 jaar al op de markt? En ik dan weer up and running?!
Het gaat om ARA 290. Dit is een experimenteel medicijn dat in Nederland en elders op proefpersonen wordt getest. Het middel wordt ontwikkeld om neuropathische pijn te doen afnemen en beschadigde dunne zenuwvezels opnieuw te laten aangroeien en lijkt ook chronische vermoeidheid te verminderen. Mooi detail, ik kon niet meelopen met de trail van dit medicijn omdat ik toen zwanger was van mijn jongste dochter. Hoe snel kan het gaan.
Algemeen directeur dr. Anthony Cerami van het Amerikaanse biotechbedrijf Araim, rapporteert over de resultaten van de proefnemingen tot dusver in het decembernummer van SarcoScoop, het magazine van de Sarcoïdose Belangenvereniging Nederland. Meer dan 60 procent van sarcoïdosepatiënten kampt met dunne vezel neuropathie, dat zenuwpijn, duizeligheid, droge ogen, hartkloppingen en andere klachten kan veroorzaken. Tot dusver is dunne vezel neuropathie moeilijk objectief vast te stellen. Wetenschappelijke experimenten met ARA 290 laten echter zien dat het hoornvlies in het oog (de cornea) een goede graadmeter is voor de aandoening. In het vraaggesprek met SarcoScoop spreekt dr. Cerami over deze bevinding als een ‘doorbraak’ in het ontwikkelen van een klinisch diagnostisch protocol voor dunne vezel neuropathie.
Ander goed nieuws is dat de Amerikaanse toezichthouder FDA onlangs heeft besloten aan ARA 290 een speciale status (‘fast track’) toe te kennen, bedoeld om het beoordelingsproces te bekorten en een medicijn eerder bij de patiënt te kunnen krijgen. Bij de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA in Londen loopt een aanvraag om het middel op te nemen in het programma 20/20, twintig nieuwe geneesmiddelen in 2020. Ook dit zou het goedkeuringsproces kunnen versnellen.